1月19日消息，國家藥監局批準了中關村生物醫藥企業博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血病的基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請。作為國內沒有先例的創新型療法，這是我國首個獲批的基因編輯療法臨床試驗申請，也是首個獲批的造血干細胞產品臨床試驗申請。
博雅輯因首席執行官魏東表示，“我們將力爭為中國乃至全球的患者帶來更多更新的治療選擇，甚至帶來一次性治愈的可能。”
基因編輯療法將為罕見病患者帶來新的曙光。
國內首個基因編輯療法臨床試驗獲批
2021-01-19 eNet&Ciweek/雅君
1月19日消息，國家藥監局批準了中關村生物醫藥企業博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血病的基因編輯療法產品ET-01的臨床試驗申請。作為國內沒有先例的創新型療法，這是我國首個獲批的基因編輯療法臨床試驗申請，也是首個獲批的造血干細胞產品臨床試驗申請。
博雅輯因首席執行官魏東表示，“我們將力爭為中國乃至全球的患者帶來更多更新的治療選擇，甚至帶來一次性治愈的可能。”
基因編輯療法將為罕見病患者帶來新的曙光。
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